پیشرفت مهم در فراوری داروی آلزایمر - مجله پیامکی

به گزارش خبرنگاران به نقل از بلومبرگ، سه دهه از زمانی که دانشمندان فرض کردند آلزایمر ناشی از تجمع پروتئین بتا آمیلوئید در مغز است می گذرد. ماه گذشته داروسازان به موفقیت بزرگی دست یافتند. شرکت داروسازی ژاپنی ایزای همراه با شریک خود شرکت داروسازی امریکایی بایوژن (Biogen Inc) نتایج یک آزمایش در مقیاس بزرگ را منتشر کردند که نشان می داد آن دو شرکت توانسته اند پیشرفت بیماری آلزایمر را کاهش دهند.

این دو شرکت در پی کسب تاییدیه سریع از سازمان غذا و دارو امریکا برای لکانمب lecanemab)) داروی تازه تهیه شده برای آلزایمر هستند اگرچه پرسش هایی در خصوص مقدار مزایا، عوارض جانبی و نحوه پوشش آن دارو به وسیله بیمه ها در صورت تایید، مطرح شده اند.

یافتن یک درمان برنده برای زوال عقل که تصور می گردد بیش از 55 میلیون نفر در سطح دنیا به آن مبتلا هستند کار و زندگی هارو نایتو مدیر اجرای شرکت داروسازی ایزای بوده است. او نوه 74 ساله بنیانگذار این شرکت است. او در سال 1997 میلادی بر راه اندازی داروی قبلی آن شرکت نظارت داشت که با نام تجاری آریسپت (Aricept) فروخته شد و عملکرد ذهنی را بهبود بخشید، اما پیشرفت آلزایمر رایج ترین نوع زوال عقل را کاهش نداد. شکست تجاری یک داروی دیگر آلزایمر از شرکت های ایزای و بایوژن با نام تجاری آلدوهلم (Aduhelm) موفقیت لکانمب را به طور خاص معنادار می سازد.

هارو نایتو در مصاحبه با شبکه خبری بلومبرگ اهمیت این کشف را با مخاطبان آن رسانه به اشتراک می گذارد و می گوید که چرا نسبت به کسب تاییدیه نظارتی مطمئن است. در ادامه پاسخ های او به بلومبرگ را خواهید خواند:

تقریبا 25 سال به طول انجامید تا شرکت ایزای داروی تازه ای برای آلزایمر عرضه کند. من واقعا از این موضوع شرمسار و خجالت زده هستم. باید خیلی زودتر به جایی می رسیدیم که اکنون قرار داریم. از نظر فناوری بسیار سخت است که موثرترین دوز دارو به مغز رسانده گردد. نظریه های مختلفی نیز در خصوص دلیل بیماری آلزایمر وجود داشتند. بنابراین، تصمیم گیری در خصوص این که کدام فرضیه را دنبال کنیم سخت بود.

ما مطالعه فاز دوم بسیار بزرگی پیش از مطالعه فعلی انجام دادیم که حدود 800 بیمار را برای آنالیز پنج رویکرد دوز مختلف در مقایسه با دارونما گردآوری نمود. فرضیه درست بود دوز به کار برده شده صحیح بود و نکته سوم آن که جمعیت مورد آنالیز مناسب بود. در نتیجه، در نهایت موفقیت کسب شد. من تیم تحت رهبری ام را برای سرعت بخشیدن به کار آزمایی و انتها سریع آن تحت فشار قرار دادم، اما لین کرامر مدیر ارشد بالینی شرکت ما به طور مداوم می گفت که بدون صرف زمان برای انجام درست مطالعه دوز به موفقیت دست نخواهیم یافت. البته حق با او بود. موفقیت کار ما هم چنین از استفاده از یک برنامه آماری پیچیده ناشی می گردد. این برنامه برای تخصیص ترجیحی بیماران به دوز دارویی که موثرترین به نظر می رسید طراحی شده بود. بنابراین، در بین پنج دوز مختلف به بیماران بیش تری بالاترین دوز داده شد که خود باعث تسریع سرعت آزمایش شد.

برای دریافت مجوز های نظارتی و پوشش بیمه باید بگویم که داده های داروی لکانمب شفاف تر از آدوهلم بود. ما داده ها را در یک کنفرانس دانشگاهی ارائه نموده و آن را در یک مجله پزشکی منتشر می کنیم بنابراین تمام جزئیات به طور کامل فاش می شوند. این موضوع به نهاد های نظارتی برای آنالیز داده ها یاری می نماید. ما مطمئن هستیم که دارو از نظر بالینی معنادار است.

اگر بیمارانی که در شرایط وخیم هستند نتوانند داروی نو را بخرند ما به خاطر آن مورد انتقاد قرار خواهیم گرفت. دارو های ابتکاری تنها در صورتی مهم هستند که بیماران بتوانند آن را مصرف نمایند. زمانی نوبت به قیمت گذاری می رسد مهم است که ارزان بودن قیمت دارو در هر کشور را در نظر بگیرید. نکته دیگر آن است که بیماران برای استفاده از لکانمب باید رسوبات پلاک آمیلوئیدی در مغز داشته باشند. چنین تاییدی با تصویربرداری PET (توموگرافی انتشار پوزیترون) یا تجزیه و تحلیل مایع مغزی نخاعی انجام می گردد. بیومارکر ها (نشانگر های زیستی) خون در دسترس هستند، اما به طور گسترده ای برای جایگزینی به جای تصویربرداری PET یا تجزیه و تحلیل مایع مغزی نخاعی CSF)) پذیرفته نشده اند. در خصوص پوشش بیمه ای باید چنین روش های تشخیصی ای نیز مورد بحث و آنالیز قرار گیرند.

موفقیت لکانمب برای درمان سایر بیماری های معنای چشمگیری دارد. موفقیت لکانمب پیامد های فوق العاده ای برای سایر اختلالات عصبی مانند زوال عقل لوی یا پارکینسون دارد. در میان بیماران مبتلا به آن بیماری ها نیز تجمع پروتئین های غیرطبیعی نیز در مغز دیده می گردد. نتیجه ما امیدواری برای دستیابی به درمان های نو برای آن بیماری ها با استفاده از رویکردی مشابه را افزایش می دهد.